Un total de 10 fármacos terapéuticos para la enfermedad de Alzheimer (EA) han sido aprobados por la FDA u otras agencias reguladoras de medicamentos hasta el 15 de agosto de 2025. De estos, 9 recibieron la aprobación de la FDA y 1 en China. Además, se han aprobado 5 fármacos de diagnóstico, 4 por la FDA y 1 en Corea del Sur.
En cuanto a los fármacos en fase clínica, se han identificado 213 fármacos relacionados con la EA en desarrollo, incluyendo 193 terapéuticos y 20 diagnósticos. La mayoría de estos compuestos se encuentran en las primeras fases de investigación (Fase I y II).
El desarrollo de fármacos para el tratamiento de la EA ha progresado en oleadas distintas. La primera aprobación de un fármaco por la FDA en 1993 dio paso a una década de fármacos dirigidos a la acetilcolinesterasa (AChE), con cinco fármacos aprobados entre 1993 y 2003. Sin embargo, estos fármacos solo ralentizaron temporalmente el declive cognitivo y funcional sin alterar la progresión de la enfermedad. Posteriormente, hubo un período de estancamiento de 20 años. GV-971 fue lanzado pero posteriormente retirado. Aducanumab (2021) fue aprobado por la FDA, siendo el primer fármaco nuevo para la EA en dos décadas, aunque pronto fue discontinuado. Un hito importante se alcanzó en 2023 con la aprobación de Lecanemab, el primer anticuerpo modificador de la enfermedad totalmente aprobado que se dirige a AβPP, seguido poco después por Donanemab. Destacadamente, el 40% de todos los fármacos lanzados para la EA fueron aprobados después de 2020, marcando una transición de una fase larga de inactividad a un crecimiento rápido.
El desarrollo de fármacos de diagnóstico alcanzó su punto máximo durante el estancamiento terapéutico (2010-2014), con la aprobación de tres fármacos, que representan el 60% de todos los fármacos de diagnóstico hasta la fecha.
En cuanto a la financiación, la mayoría de los fármacos aprobados, excepto GV971, son propiedad de empresas del Top 500. Por el contrario, la mayoría de los fármacos de diagnóstico (80%) son desarrollados por empresas fuera del sector farmacéutico tradicional, debido a las menores necesidades de inversión. Las empresas más grandes suelen participar en las fases más avanzadas para proporcionar financiación y experiencia en los ensayos clínicos.
Los principales objetivos de los fármacos aprobados son AβPP, Tau y la acetilcolinesterasa (AChE). Sin embargo, los fármacos en fase clínica se centran en Amyloid/AβPP, Tau e inflamación. Existe una diversificación en la investigación de objetivos para la EA, con un número creciente de mecanismos biológicos que se identifican como potencialmente eficaces para el tratamiento o el diagnóstico.
