Un nuevo estudio presentado en la 67ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Hematología ofrece resultados prometedores para el tratamiento de la neoplasia blástica de células dendríticas plasmocitoides (BPDCN), un tipo raro y agresivo de cáncer de sangre. La investigación, liderada por el Dr. Andrew Lane del Dana-Farber Cancer Institute, evalúa la eficacia y tolerabilidad de una terapia combinada de tres fármacos: tagraxofusp, azacitidina y venetoclax (TAG-AZA-VEN).
Actualmente, tagraxofusp es la única terapia aprobada para la BPDCN, pero muchos pacientes experimentan recaídas después del tratamiento. Además, algunos sufren un efecto secundario grave conocido como síndrome de fuga capilar, que requiere una monitorización estrecha durante y después de la administración del fármaco. Este estudio de fase II investigó si la combinación de tagraxofusp con azacitidina y venetoclax podría mejorar los resultados.
Los investigadores administraron la terapia TAG-AZA-VEN a 27 pacientes con BPDCN, tanto aquellos que no habían recibido tratamiento previo como aquellos que eran resistentes o habían recaído tras tratamientos anteriores. Los datos sugieren que la azacitidina podría ayudar a superar la resistencia a tagraxofusp, y que la BPDCN es particularmente sensible a venetoclax. Además, la terapia combinada permitió reducir la duración del tratamiento con tagraxofusp a solo tres días, basándose en los resultados de un estudio previo de fase 1b.
La terapia combinada fue bien tolerada, sin aumentar las preocupaciones de seguridad en comparación con el uso de tagraxofusp solo o la combinación de azacitidina y venetoclax. En los 16 pacientes que no habían recibido tratamiento previo, el 88% logró una respuesta completa y el 63% fueron candidatos a un trasplante alogénico de células madre. Entre los 11 pacientes con enfermedad refractaria o en recaída, el 64% alcanzó una respuesta completa y el 55% procedieron a un trasplante alogénico.
Aunque se necesita un seguimiento más prolongado para evaluar la supervivencia global a largo plazo, los resultados iniciales son alentadores. La supervivencia a un año y a dos años para los pacientes no tratados previamente fue del 60%. Para los pacientes con enfermedad refractaria o en recaída, la supervivencia media fue de 8,5 meses, con una supervivencia a un año del 36% y a dos años del 18%. Las tasas de síndrome de fuga capilar fueron similares o incluso mejores que las observadas con la administración de tagraxofusp solo durante cinco días.
Los investigadores señalan que esta combinación ofrece una nueva vía de tratamiento para la BPDCN, con menos requisitos de monitorización y una eficacia potencialmente similar o superior a las opciones disponibles actualmente. Este estudio representa un paso importante en la búsqueda de tratamientos más duraderos y efectivos para esta enfermedad poco común.
Financiación: Stemline Therapeutics, Departamento de Defensa.
