Un equipo de investigadores del Instituto Whitehead ha desarrollado una nueva estrategia para mejorar la eficacia de las partículas similares a virus utilizadas como vehículos de entrega en terapias de edición genética. En lugar de modificar directamente las partículas, los científicos se centraron en las células humanas que las producen, identificando qué genes influyen en su ensamblaje y cómo modificarlos para aumentar su potencia.
Según el estudio publicado el 24 de abril de 2026 en Nature Communications, al realizar un cribado genómico a escala completa en células productoras, los investigadores pudieron determinar qué genes promueven o bloquean la formación de estas partículas. Al apagar sistemáticamente casi cada gen del genoma humano en diferentes células, descubrieron que ciertas modificaciones en las células productoras permiten generar partículas hasta nueve veces más eficientes en la entrega de herramientas de edición genética.
Aditya Raguram, miembro Valhalla del Instituto Whitehead y líder de la investigación, explicó que comprender el funcionamiento interno de las células productoras es clave para superar las limitaciones actuales en la producción de estos vehículos. «Podemos diseñar las partículas tanto como queramos, pero si no entendemos cómo las células productora las están fabricando, estamos limitados en cuánto podemos mejorar su producción», afirmó Raguram.
Diana Ly, técnica de laboratorio y coautora del estudio, destacó que el enfoque desarrollado ofrece una plataforma sistemática para identificar y modificar los factores celulares que afectan la calidad y cantidad de las partículas. Este avance podría facilitar la producción a escala necesaria para terapias genéticas seguras y efectivas, abordando uno de los mayores desafíos del campo: la entrega eficiente de las herramientas de edición a las células diana.
Las partículas similares a virus, aunque carecen de genes virales, conservan la capacidad de los virus para entrar en las células humanas y se utilizan para transportar herramientas de edición genética como CRISPR. Mejorar su producción mediante la ingeniería de las células productoras representa una vía prometedora para aumentar la potencia de estos sistemas de entrega sin alterar las partículas mismas.
