Nuevos Criterios cGVHD: Mejora en la Evaluación del Trasplante de Células Madre

Un grupo internacional de expertos médicos ha propuesto recientemente revisiones importantes en la forma en que los médicos evalúan el éxito del tratamiento para una complicación cutánea común –y a menudo grave– del trasplante de células madre.

El Grupo de Trabajo del Proyecto de Consenso de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) publicó recientemente un informe con su enfoque refinado en la revista Transplantation and Cellular Therapy.

Rachel Rosenstein, M.D., Ph.D., miembro del cuerpo docente de CDI, coautoró el informe. Junto con sus colegas, ayudó a presentar formas de desarrollar mejores criterios de respuesta para los ensayos clínicos que evalúan el impacto del tratamiento en la afectación cutánea en la enfermedad de injerto contra huésped (EIGH).

La enfermedad de injerto contra huésped cutánea crónica (EIGHc) ocurre cuando las células derivadas de las células inmunitarias del donante de células madre atacan la piel del receptor. Esta es una complicación debilitante que afecta a aproximadamente la mitad de todos los pacientes, al menos en un grado leve.

La afección puede causar erupciones cutáneas dolorosas o con picazón, llagas de cicatrización lenta y, potencialmente, un endurecimiento progresivo de los tejidos profundos de la piel conocido como esclerosis.

El informe argumenta que los estándares de evaluación actuales son demasiado insensibles para capturar las mejoras que son clínicamente significativas para los pacientes. Bajo los criterios antiguos de 2014, la piel de un paciente podría volverse significativamente más suave y flexible, pero si el área total afectada no superaba un umbral estadístico amplio, el tratamiento no se consideraría oficialmente exitoso en los ensayos clínicos.

Las refinaciones propuestas a partir de 2025 impulsarían la innovación de procesos mediante la introducción de un enfoque más sensible y centrado en el paciente.

Los cambios clave incluyen:

• Rubricas de puntuación separadas para los síntomas similares a erupciones cutáneas (epidérmicos) y el endurecimiento (esclerótico) de la EIGHc, adaptándose a sus diferentes respuestas a la terapia.
• Nuevas escalas de valoración clínica que evalúan el tamaño del área afectada, la calidad de la piel (como su suavidad y tensión) y el impacto cualitativo de la enfermedad en las funciones diarias de un paciente.

Si bien no se incluyen específicamente en las nuevas directrices, se están evaluando herramientas más avanzadas, como la miotonometría para medir la rigidez de la piel y la ecografía de alta frecuencia (HIFU) para una mejor calidad de imagen, para su uso futuro.

Como miembro del grupo de trabajo y médico-científica, la Dra. Rosenstein y sus coautores pidieron el desarrollo urgente de biomarcadores –señales moleculares en la sangre o la piel– para revolucionar la atención al paciente.

Estas pistas biológicas podrían funcionar como un sistema de alerta temprana, identificando a los pacientes con alto riesgo de enfermedad grave antes de que se desarrolle por completo.

Dra. Rachel Rosenstein, M.D., Ph.D., miembro del cuerpo docente de CDI

La Dra. Rosenstein acompañó a sus coautores y presentó investigaciones sobre biomarcadores en reuniones asociadas con el 7º Simposio Internacional sobre EIGHc en Vancouver, Columbia Británica, así como en las Reuniones Tandem de 2025 –una conferencia conjunta de la Sociedad Americana de Trasplante y Terapia Celular (ASTCT) y el Centro para la Investigación Internacional de Trasplante de Médula Ósea (CIBMTR)– en Honolulu, Hawái.

Instó a una mejor recolección y análisis de marcadores proteicos de fibrosis e inflamación, y marcadores inmunológicos celulares como las células T que se han identificado en la investigación, pero que aún no se recopilan como práctica clínica estándar durante el tratamiento.

Estos datos se generarían mediante la recolección de sangre y piel. Los métodos podrían incluir técnicas mínimamente invasivas innovadoras, como un proceso de recolección de tejido superficial llamado “skin-tape stripping”, para hacer que el tratamiento de la EIGHc sea más preciso, predictivo y eficaz para cada paciente.

“Nuestro análisis del estado actual de los biomarcadores de la EIGHc da forma a nuestro llamado a la acción”, dijo la Dra. Rosenstein. “Ilustra la necesidad de que la medicina vaya más allá de la observación a simple vista y comience a analizar y a planificar a nivel molecular para conquistar verdaderamente la EIGHc”.

La Dra. Rosenstein se hizo eco del argumento de sus colegas de que criterios más matizados captarán mejor las mejoras en el mundo real de los pacientes y fortalecerán la calidad de los resultados en los ensayos clínicos del tratamiento.

“Estoy encantada de ser miembro del grupo de trabajo del NIH”, dijo la Dra. Rosenstein. “Es entendiendo primero la mejora de la atención al paciente a nivel individual que podemos descubrir y desarrollar medicamentos y terapias más eficaces para todos los pacientes a nivel de población”.