Prime Medicine anunció este martes que solicitará a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) la aprobación de un tratamiento de edición genética que ha sido administrado a solo dos pacientes.
Esta solicitud pondrá a prueba a una agencia que prometió acelerar la aprobación de nuevos tratamientos de edición genética, pero que recientemente ha estado bajo examen por parte de reguladores, ejecutivos y defensores, lo que ha impulsado una serie de terapias génicas para enfermedades neurológicas.
El fármaco de Prime es el primero en emplear la edición principal (prime editing), una herramienta basada en CRISPR que fue presentada en 2019 por el bioquímico del Broad Institute, David Liu, para realizar prácticamente cualquier cambio pequeño en el ADN. El tratamiento está diseñado para insertar dos letras de ADN faltantes en las células sanguíneas de personas con una forma de enfermedad granulomatosa crónica (EGC), que las hace susceptibles a infecciones potencialmente mortales y trastornos inflamatorios debilitantes.
