Terapias génicas: El alto costo de salvar vidas.

La hija de Ciji Green, Maisie, fue diagnosticada con atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad que causa el deterioro progresivo de los músculos. Sin tratamiento, esta enfermedad suele ser fatal antes de los 2 años. En 2019, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) aprobó una terapia genética para tratar la AME, llamada Zolgensma, pero el costo de esta dosis única asciende a 2 millones de dólares. El seguro de Green rechazó cubrir el elevado costo del medicamento.

«Me enfurecí al saber que existía algo que podía ayudarla. Y supe, sin lugar a dudas, que estaba enterrando a mi hija antes de que cumpliera 2 años», declaró Green.

Zolgensma es parte de una nueva y prometedora clase de terapias génicas que a menudo tratan enfermedades raras con pocas o ninguna opción de tratamiento. Sin embargo, a medida que estos medicamentos de alto costo se utilicen para tratar enfermedades más comunes, podrían tener un impacto más amplio en el sistema de salud de Estados Unidos.

“Lo comparo con un tsunami inminente que básicamente abrumará al sistema de seguros patrocinado por los empleadores”, afirmó el economista Jonathan Gruber, quien ayudó a desarrollar la Ley de Cuidado de Salud Asequible.

Actualmente, más de 300 terapias genéticas de alto costo se encuentran en ensayos clínicos, y algunas están dirigidas a enfermedades que afectan a millones de personas. Las empresas que brindan seguros a sus empleados podrían verse obligadas a cubrir estos nuevos y costosos medicamentos, y muchas no están preparadas, según informes.

“El primer problema es que muchas empresas en Estados Unidos son lo que llamamos autoaseguradas. Pagan sus propias facturas médicas. Alrededor de dos tercios de los asegurados en Estados Unidos están en este tipo de arreglos”, explicó Gruber. “No pueden permitirse pagar esto, por lo que se enfrentan a una difícil decisión financiera: ¿cubrir el medicamento y potencialmente quebrar? ¿O no ayudar a su desafortunado empleado?”

¿Por qué los medicamentos son tan caros?

Doug Ingram es el director ejecutivo de Sarepta Therapeutics, una de las empresas que cobra millones de dólares por un medicamento. Elevidys, de Sarepta, cuesta 3.2 millones de dólares por un tratamiento de dosis única, pero podría ser todo lo necesario para frenar la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad que causa el deterioro muscular.

Existe una necesidad urgente de tratamientos para los niños que padecen esta enfermedad. La situación es tan grave que los médicos han aconsejado a los padres de niños con distrofia muscular de Duchenne que regresen a casa y amen a sus hijos, ya que la enfermedad degenerativa es, en última instancia, fatal, dijo Ingram. Su empresa utiliza un gen modificado que indica a las células que produzcan una proteína para proteger los músculos del niño.

“Entonces, la primera pregunta es si se puede hacer esto y hacerlo de forma segura. La segunda pregunta, que era obvia, es que si se podía, había que fabricar esto. Y en el momento en que hicimos el cálculo, necesitábamos más capacidad de fabricación de terapia génica que toda la capacidad que existía en el planeta Tierra en ese momento”, dijo Ingram. “Todas las empresas, todas las instalaciones de investigación, todas las universidades. Y nunca habíamos fabricado un vial de algo que se pareciera a una terapia génica en ese momento. Y lo siguiente, tendríamos que recaudar miles de millones de dólares. Tendríamos que ir a los inversores y pintar un cuadro del futuro y literalmente recaudar miles de millones de dólares para hacer esto. No teníamos miles de millones de dólares.”

Las empresas luchan por pagar

Mike Poore, director ejecutivo de Mosaic Life Care, un sistema hospitalario sin fines de lucro en Missouri, experimentó de primera mano los desafíos de pagar las terapias génicas de alto costo.

Mosaic, que emplea a alrededor de 5,000 personas, decidió que su plan de salud para empleados no cubriría las terapias génicas. Poore dijo que cubrir esos medicamentos habría aumentado las primas de todos los empleados en $125 al mes. Pero meses después, un empleado tuvo gemelos diagnosticados con AME.

En ese momento, la terapia génica para los gemelos habría costado $4.2 millones. La familia, a la que se le negó la cobertura, se hizo pública y culpó a Mosaic.

“Recibí amenazas de muerte”, dijo Poore. “Mi familia fue amenazada”.

Poore envió a su familia lejos y luego se dedicó a buscar atención para los gemelos, apelando a filántropos y legisladores. Finalmente, Medicaid pagó la factura del tratamiento de los gemelos.

Describió la situación como un “presagio de lo que está por venir”, y señaló que las nuevas terapias génicas están batiendo constantemente récords de precios.

“Definitivamente se avecina una tormenta”, dijo Poore.

¿Qué se puede hacer con los altos costos?

Ni los empleadores que no pagan ni las empresas farmacéuticas que cobran tarifas exorbitantes están equivocados, dijo Gruber.

“No hay villanos aquí”, dijo. “Simplemente tenemos que reconocer como sociedad que algo ha cambiado. Tenemos un nuevo modo de tratamiento milagroso y costoso, y como sociedad debemos reconocer que necesitamos actuar conjuntamente para absorber esos costos”.

En su opinión, absorber los costos requerirá apoyo gubernamental y precios negociados.

Ingram, el director ejecutivo de la empresa farmacéutica, dijo que los precios bajarán con más experiencia en la fabricación y, en su opinión, regulaciones federales simplificadas.

“Hoy en día, en promedio, se necesitan más de 10 años para desarrollar una terapia. En promedio, cuesta casi $3 mil millones fabricar una terapia. Y al principio de ese camino, la probabilidad de que tenga éxito es casi nula. Y en ese contexto, por supuesto, las terapias cuando finalmente son aprobadas van a ser muy caras. Por lo tanto, lo que tenemos que hacer es solucionar eso”, dijo. “Hemos tenido 60 o 70 años de capas y capas de requisitos, todo con el objetivo loable de garantizar que las terapias que se aprueben en los Estados Unidos sean seguras y eficaces. Tenemos que trabajar duro para llegar al fondo de eso y eliminar las cosas que son absolutamente necesarias, informadas por la ciencia que tenemos hoy, no por la ciencia que teníamos en los años 60, y encontrar una manera de hacer que las terapias cuesten menos de $3 mil millones con una mayor probabilidad de éxito”.

Obteniendo tratamiento para Maisie

Con los precios de las terapias génicas aún altos, los padres pueden verse obligados a improvisar, como lo hizo Green. Buscó filantropía para su hija Maisie y exigió una reunión con la compañía de seguros, que previamente había rechazado el tratamiento.

“Quería que la miraran a los ojos y me dijeran que ellos son la razón por la que voy a morir”, dijo Green.

La junta de apelaciones de seguros finalmente accedió a pagar, y Maisie recibió la terapia genética Zolgensma en 2019. Esa dosis única cambió su vida.

“Cambió nuestra vida. Era lo que necesitaba”, dijo Green.

A Ciji Green le dijeron que Maisie probablemente moriría a los 2 años. Maisie tenía 6 años cuando 60 Minutes la conoció. Fue un tratamiento tan exitoso que Ciji ha aparecido en testimonios para la compañía farmacéutica. Las deficiencias que sufrió Maisie antes de recibir su dosis de Zolgensma no se pueden revertir. Maisie no camina, pero saca notas sobresalientes en la escuela.

“Mi propio milagro”, dijo Green.