Salud

Diseño de estudios de prueba de concepto más eficaces para terapias progresivas para la EM: Robert J. Fox, MD

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“Creo que no sabemos cuál es la respuesta correcta. [biomarker] para utilizar en una prueba de concepto de fase 2. Mi recomendación general sería que cuando la gente pregunte cuál es la mejor métrica, respondamos que no conocemos la mejor métrica, así que hacemos la siguiente mejor opción. Se trata de medir un montón de cosas y buscar coherencia en el beneficio de una terapia en esos resultados. Mire la atrofia cerebral total, la atrofia compartimentada como la atrofia cortical y la materia gris profunda”.

A pesar de los avances en las terapias modificadoras de la enfermedad (TME) para las formas recurrentes de esclerosis múltiple (EM), desarrollar agentes que actúen en los aspectos progresivos de la enfermedad ha sido mucho más desafiante. Parte de la cuestión de identificar una terapia eficaz proviene de localizar biomarcadores que alteren la enfermedad y que se correlacionen con escalas de cambio funcional. Varios en el campo, incluido el Dr. Robert J. Fox, han realizado numerosos estudios para evaluar los impactos de varios biomarcadores destacados del sistema nervioso central, como la luz de neurofilamento (NfL) y la proteína ácida fibrilar glial (GFAP).

En MSMilan 2023, la reunión conjunta ECTRIMS-ACTRIMSEn el congreso celebrado del 11 al 13 de octubre en Milán, Italia, Fox y sus colegas presentaron datos del notable ensayo SPRINT-MS que evalúa GFAP y Contactin-1 como biomarcadores de respuesta al tratamiento en la EM progresiva. En una cohorte de 255 pacientes con EM primaria progresiva o secundaria progresiva, la GFAP sérica fue un 2,202 % más alta con la edad avanzada y un 19,467 % más alta en las mujeres (ambas; PAG <.001). Durante 96 semanas, el cambio estimado en la GFAP sérica fue de un aumento del 2,88 %/año en el grupo placebo y del 2,13 %/año en los pacientes tratados con ibudilast (PAG = .068). Al mismo tiempo, los investigadores observaron una disminución del 2,69 %/año en la GFAP del líquido cefalorraquídeo en aquellos que recibieron placebo y una disminución del 0,29 %/año con ibudilast (PAG = .62).

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Tras la presentación, Fox, neurólogo del Centro Mellen de Esclerosis Múltiple y vicepresidente de investigación del Instituto Neurológico, Clínica Cleveland, se sentó a discutir las complejidades de comprender la respuesta al tratamiento en la EM progresiva y algunos de los biomarcadores destacados que se utilizan actualmente. Brindó una perspectiva sobre la necesidad de construir mejores estudios de prueba de concepto de fase 2 que incorporen análisis de biomarcadores y permitan una verdadera detección de la eficacia clínica.

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