Más pacientes con anemia falciforme podrían beneficiarse del trasplante de médula ósea

SAN DIEGO — Durante los últimos días, la comunidad de células falciformes ha estado zumbido con noticias del aprobado por primera vez terapias genéticas para esta devastadora enfermedad. Mientras tanto, los investigadores en la reunión de la Sociedad Estadounidense de Hematología el martes informan sobre avances en una estrategia menos costosa y más establecida que ha demostrado curar a los pacientes: el trasplante de médula ósea.

Este enfoque ha existido durante décadas, pero requería que los pacientes tuvieran un donante compatible y soportaran una fuerte dosis de quimioterapia, descartando el trasplante como una opción para la gran mayoría de los pacientes. Sin embargo, en un ensayo en etapa intermedia, los investigadores dijeron que los pacientes con anemia falciforme que recibieron un ciclo más suave de quimioterapia y una infusión de células medio compatibles tuvieron buenos resultados: tenían menos dolor y el 95% de los participantes estaban vivos dos años después del trasplante y Sólo el 7% de los receptores experimentó una reacción grave causada por el ataque de células inmunitarias trasplantadas a su nuevo hogar.

La noticia llega mientras los investigadores aún están procesando la histórica aprobación por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de dos terapias de vanguardia contra las células falciformes, una hecha por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics y el otro por Biografía del pájaro azul. Estos medicamentos tienen precios de 2,2 millones de dólares y 3,1 millones de dólares, respectivamente. En comparación, un trasplante de médula ósea cuesta entre 200.000 y 400.000 dólares y, según sostienen los autores del estudio, podría realizarse en un grupo más amplio de pacientes.