Papel futuro de la luz de neurofilamento en el desarrollo de fármacos para la ELA, ensayos clínicos: Rita Sattler, PhD, MSc

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“Los mecanismos de lo que sucede con el neurofilamento cuando se libera en ese bioflujo aún no se comprenden del todo. Tendemos a pensar que es debido a la destrucción de la estructura axonal y la integridad de la neurona que vemos una elevación del neurofilamento como consecuencia. pero hay muchas ideas y pensamientos de que una mayor expresión de neurofilamentos también podría ser una especie de mecanismo protector de las células como respuesta al estrés y a la patología que sufren las neuronas”.

En los últimos 25 años, el campo de la detección de biomarcadores para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) ha crecido exponencialmente, culminando con la aprobación más reciente de tofersen, el primer agente específico para pacientes con SOD1-ELA mediada por mutaciones. Tofersen, un oligonucleótido antisentido, fue aprobado basándose en reducciones en un biomarcador sustituto de la luz del neurofilamento (NfL). En la decisión de la FDA, determinaron que el uso de este biomarcador neuroaxonal sería “razonablemente probable que prediga el beneficio clínico”.

Antes del tofersen, la FDA también aprobó AMX0035 (Relyvrio; Amylyx Pharmaceuticals), una combinación de fenilbutirato de sodio/taurursodiol, como terapia para pacientes con formas esporádicas de la enfermedad. Aunque ambos fueron aprobados bajo la vía de aprobación acelerada, solo AMX0035 alcanzó su punto final principal de cambio en la Escala de Calificación Funcional Revisada de ALS, una medida estándar para los ensayos de ALS. En las semanas previas a la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2024, celebrada del 3 al 6 de marzo en Orlando, Florida, NeurologíaEn Vivo® se sentó con la presidenta de la pista Lisa Sattler, PhD, MSc, para discutir el papel de NfL como un biomarcador valioso para la ELA y las implicaciones de la aprobación de tofersen.

Sattler, profesor del Departamento de Neurociencia Traslacional del Instituto Neurológico Barrow, brindó comentarios sobre las ventajas de NfL, así como las preguntas que quedan con respecto a su uso en la práctica clínica y en entornos de ensayos. Destacó que, aunque puede ser un biomarcador importante para esta población de pacientes, el tratamiento eficaz de la enfermedad se logrará mediante un enfoque combinado de varios objetivos.

¡La inscripción para la Conferencia MDA 2024 ya está abierta! La reunión se llevará a cabo en el Hilton Orlando, en Orlando, Florida, del 3 al 6 de marzo de 2024. Para registrarse y obtener más información, visite www.mdaconference.org

2024-02-23 18:11:51
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