Millones de personas están sintonizando March Madness y entre las estrellas que están observando se encuentran Cameron y Cayden Boozer, estudiantes de primer año en la Universidad de Duke e hijos del exjugador de la NBA Carlos Boozer y su esposa, CeCe. Su historia comenzó mucho antes de que tocaran una pelota de baloncesto. Concebidos para ser una coincidencia genética perfecta, la sangre de su cordón umbilical se utilizó para curar a su hermano mayor, Carmani, de la enfermedad de células falciformes (ECF).
Su historia fue un pináculo de esperanza en 2008: una cura posible gracias a un donante familiar. La sangre del cordón umbilical es una fuente efectiva y establecida de células madre utilizada en los trasplantes de células hematopoyéticas, comúnmente conocidos como trasplantes de médula ósea, para curar la enfermedad de células falciformes.
“Un trasplante de médula ósea de un hermano compatible, el mismo procedimiento que curó a Carmani Boozer, ha sido el estándar de oro y un verdadero milagro para las familias durante más de dos décadas. Funciona reemplazando completamente el sistema defectuoso de formación de sangre del paciente con uno sano de un donante”, explicó la hematóloga-oncóloga pediátrica Christine Camacho-Bydume, MD. “La experiencia de nuestro programa en la realización de estos trasplantes complejos es la base sobre la que se construyen las nuevas terapias génicas. No se puede tener una sin la experiencia de la otra.”
Mañana, mientras los Boozer persiguen un título nacional contra la Universidad de St. John’s, el próximo capítulo en la cura de esta devastadora enfermedad se está desarrollando en Hackensack Meridian Health, donde el trasplante de médula ósea ha sido un tratamiento curativo estándar durante más de 20 años. Recientemente, uno de los hospitales de la red más grande del estado dio de alta al primer paciente en Nueva Jersey en recibir un tratamiento de terapia génica curativa utilizando Lyfgenia™, una terapia génica recién aprobada por la FDA. Los hematólogos-oncólogos pediátricos del Hospital Infantil Joseph M. Sanzari en el Centro Médico Universitario de Hackensack trataron a Gerald Quartey, ahora estudiante de primer año en la Universidad Estatal de Pensilvania.
El avance revolucionario de Lyfgenia es que la terapia única utiliza las propias células madre genéticamente modificadas del paciente para crear una cura, eliminando por completo la necesidad de un donante familiar, como en el caso de los hermanos Boozer.
Esta no es solo una historia deportiva, sino una historia oportuna y alentadora sobre milagros.
Mientras que March Madness destaca el “método Boozer”, el mejor escenario del pasado, el paciente de Hackensack Meridian Health, Gerald, representa el futuro. Su cura no requirió un donante, lo que la convierte en una posibilidad para innumerables pacientes que no tienen una coincidencia familiar.
- Hackensack Meridian Health ha sido líder en ambas eras de tratamientos curativos para la enfermedad de células falciformes. Durante más de 20 años, han realizado los trasplantes basados en donantes que curaron a Carmani Boozer. Ahora, como Centro de Tratamiento Cualificado de Lyfgenia en Nueva Jersey, son una vez más pioneros en el futuro del tratamiento de la enfermedad de células falciformes.
- Al igual que los Boozer, la familia de Gerald ha sido profundamente afectada por la enfermedad de células falciformes; su hermano mayor murió a causa de la enfermedad. Para su madre, Evelyn, esta nueva terapia es la respuesta a una oración de dos décadas y fue el regalo definitivo para el Día de la Madre.
Si bien el viaje de los hermanos Boozer hacia March Madness es una historia de destino atlético, la historia de Gerald es una de destino científico: una cura que alguna vez fue ciencia ficción es ahora una realidad.
“La historia de los Boozer ilustra perfectamente el poder de un trasplante de médula ósea. Ha sido y sigue siendo una cura que salva vidas. Lo emocionante es que ya no estamos limitados a ella”, agrega la hematóloga-oncóloga Stacey Rifkin-Zenenberg, DO, MS, FAAP, FAAHPM. “Nuestra profunda experiencia con los trasplantes tradicionales nos ha brindado el conocimiento esencial para ser pioneros en la próxima frontera. Ahora tenemos múltiples formas de lograr el mismo objetivo: brindar a un niño una vida libre de enfermedad de células falciformes. Se trata de tener más herramientas para ofrecer esperanza a cada familia”.
