Investigadores del Instituto de Investigación Sanitaria Aragón (IIS Aragón) han logrado demostrar, por primera vez, la viabilidad de una innovadora estrategia de inmunoterapia basada en células CAR-T. Esta terapia se dirige a una mutación específica presente en algunas neoplasias mieloproliferativas, un grupo de enfermedades de la sangre que a menudo presentan opciones de tratamiento limitadas para ciertos pacientes.
El estudio, que aún se encuentra en fase preclínica, ha sido publicado en la prestigiosa revista científica Journal for ImmunoTherapy of Cancer, publicación oficial de la Society for Immunotherapy of Cancer (SITC). Esta investigación ha sido posible gracias al apoyo de la Asociación Contra el Cáncer y a la generosa donación póstuma de Clementa Soria.
Las neoplasias mieloproliferativas se caracterizan por una producción anormal de células sanguíneas. En algunos casos, estas enfermedades están vinculadas a mutaciones en el gen de la calreticulina, lo que resulta en una proteína alterada (calreticulina mutada o mCALR) que solo se expresa en las células enfermas, no en las sanas. Esta particularidad la convierte en un objetivo prometedor para el desarrollo de nuevas inmunoterapias.
El trabajo, liderado por los doctores Ariel Ramírez Labrada y Julián Pardo, del grupo Inmunoterapia, Inflamación, Infección y Cáncer (I3C), y con Cecilia Pesini como primera autora, ha permitido diseñar células CAR-T – linfocitos modificados para reconocer señales concretas – capaces de identificar y eliminar las células que expresan dicha mutación.
Los resultados obtenidos hasta la fecha indican que la inmunoterapia actúa de manera selectiva sobre las células enfermas, sin afectar a las células sanas. Esta eficacia se ha comprobado en diversos modelos experimentales, incluyendo líneas celulares, muestras de pacientes y modelos animales. El estudio también ha identificado posibles mecanismos que podrían limitar la eficacia de estas terapias, así como estrategias para superarlos mediante la combinación con fármacos ya conocidos.
En este proyecto han colaborado profesionales del Hospital Universitario Miguel Servet, del Hospital Clínico Universitario Lozano Blesa, del Hospital Clínic de Barcelona, del ICB-CSIC y de la Universidad San Jorge.
Actualmente, el equipo está completando los estudios de seguridad en modelos animales, un paso crucial antes de pasar a la evaluación en humanos. Los resultados obtenidos ya han permitido diseñar un ensayo clínico de fase I y avanzar en la preparación de la documentación necesaria para su presentación ante la agencia de evaluación correspondiente.
Las células CAR-T que se utilizarán en el ensayo se producirán en la Unidad de Terapias Avanzadas del IIS Aragón Clementa Soria, cuyo nombre rinde homenaje a la benefactora que hizo posible su construcción. Esta iniciativa cuenta con el apoyo de la Asociación Contra el Cáncer y del Gobierno de Aragón. El ensayo clínico evaluará, por primera vez, la seguridad y la viabilidad de esta inmunoterapia en pacientes.
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