Un tratamiento que podría salvar vidas para niños y adultos jóvenes con un tipo raro de cáncer de la sangre se implementará ampliamente en el NHS de Inglaterra después de recibir luz verde del organismo de control del gasto del servicio de salud.
Una organización benéfica describió la decisión del Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención Médica (Niza) como un “rayo de esperanza” para los pacientes que tienen pocas opciones.
Tisagenlecleucel, vendido bajo la marca Kymriah, es una terapia Car-T, un tratamiento personalizado que reprograma las células del sistema inmunológico del paciente para atacar el cáncer.
El medicamento ha estado disponible en el NHS para pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B a través del Fondo de Medicamentos contra el Cáncer (CDF) desde 2018.
Niza ha recomendado ahora su implementación rutinaria en el borrador final de la guía.
Tisagenlecleucel estará disponible para TODOS los pacientes de 25 años o menos cuya enfermedad no haya respondido al tratamiento, haya recaído después de un trasplante de células madre o haya recaído por segunda vez o más.
Helen Knight, directora de evaluación de medicamentos de Niza, afirmó: “Estoy encantada de que hayamos podido recomendar el uso continuado de este tratamiento innovador, que ya está marcando una enorme diferencia en las vidas de niños y adultos jóvenes”.
Nice estima que unos 40 niños y jóvenes en Inglaterra serán elegibles para el tratamiento.
Según Cancer Research UK, cada año se diagnostica LLA a unas 790 personas en el Reino Unido.
Desde 2018, se han recopilado datos sobre el uso de tisagenlecleucel en pacientes del NHS.
Los datos mostraron que las personas vivían más tiempo sin que la enfermedad progresara o reapareciera.
Según Nice, la supervivencia general a 24 meses fue del 72% después del tratamiento.
Los ensayos clínicos encontraron que la mediana de supervivencia general fue de 48 meses, en comparación con 7,5 meses para la inmunoterapia blinatumomab y tres meses para la quimioterapia de rescate, que son otros dos tratamientos estándar.
El profesor Peter Clark, director del CDF del NHS de Inglaterra, añadió: “Es una gran noticia que este fármaco potencialmente curativo se esté implementando ahora para uso rutinario en el NHS para el tratamiento de niños y jóvenes con un tipo agresivo de leucemia.
“Tisagenlecleucel es solo el último medicamento recomendado para uso rutinario en el NHS y continúa su uso en determinadas circunstancias para pacientes como parte de nuestro Fondo de Medicamentos contra el Cáncer desde 2018, donde ha demostrado su eficacia para ayudar a que más niños y jóvenes vivan más tiempo. , vidas más sanas”.
Charlotte Crowley, gerente de políticas y evidencia de la organización benéfica Leukemia Care, dijo: “Estos pacientes tienen pocas opciones de tratamiento y las terapias Car-T ya han revolucionado el tratamiento de estos pacientes.
“Estamos realmente satisfechos de que Niza haya podido aprobar este tratamiento a largo plazo, brindando a los pacientes y a los médicos mucha mayor claridad sobre lo que está disponible si se encuentran en esta terrible situación.
“La gravedad de la LLA que no ha respondido al tratamiento o que ha recaído después del tratamiento se reconoció cuando Nice le dio al tratamiento su mayor modificador de gravedad posible.
“Esto significa que el NHS está dispuesto a pagar más de lo que normalmente pagaría por cada año de salud que las personas obtienen cuando acceden a este tratamiento”.
A Sophie Wheldon, responsable de defensa de Leukemia Care, le diagnosticaron ALL cuando tenía 20 años y comenzó la terapia Car-T al año siguiente.
Cinco años después, dijo que el tratamiento le salvó la vida.
“Estoy muy contenta de que otros pacientes de TODOS que reciban la devastadora noticia de que han recaído tendrán acceso a este tratamiento”, añadió la Sra. Wheldon.
“Me salvó la vida y me permitió comenzar a apoyar a otras personas que están pasando por una experiencia que les cambió la vida.
“Ya había probado un trasplante de células madre y varias quimioterapias, que lamentablemente no tuvieron éxito. Sin recibir la terapia Car-T, simplemente no estaría aquí hoy.
“Este tratamiento representa un rayo de esperanza para otras personas en la misma situación que yo y no podría estar más feliz con la decisión”.
El Dr. Sam Godfrey, líder de participación científica en Cancer Research UK, dijo: “Ningún niño o joven con cáncer debería enfrentarse jamás a la realidad de que no le quedan opciones de tratamiento, por lo que existe una necesidad urgente de desarrollar nuevos tratamientos”. desarrollado y puesto a disposición de los pacientes jóvenes con cáncer.
“La noticia de que tisagenlecleucel ahora estará disponible de forma rutinaria en el NHS es muy bienvenida y es un importante paso adelante.
“El hecho de que este tratamiento eficaz no requiera visitas repetidas al hospital para múltiples transfusiones y cause efectos secundarios menos graves que el tratamiento estándar actual, significa que ofrece más tiempo valioso para pasar con sus seres queridos y permite que los niños y jóvenes vivan vidas más largas y saludables”.
Yasmin Sheikh, jefa de políticas y asuntos públicos de la organización benéfica de células madre Anthony Nolan, añadió: “Estamos encantados de que los niños y los jóvenes puedan seguir recibiendo esta terapia Car-T potencialmente curativa, que se asocia con menos efectos secundarios que los tratamientos alternativos”. .
“Instamos a la industria y al NHS de Inglaterra a continuar trabajando juntos para poner a disposición de los pacientes terapias celulares y genéticas innovadoras como Kymriah para que puedan beneficiarse lo antes posible”.
2024-04-11 11:57:36
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