Reino Unido aprueba el uso de la edición genética como tratamiento de la anemia

El Reino Unido autorizó esta semana el uso de la tecnología de edición genérica Crispr como tratamiento para la anemia falciforme y la anemia crónica, también llamada “talasemia”. La aprobación regulatoria se considera una nueva revolución para la medicina.

El método fue desarrollado por las premios Nobel de Química, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier, y se considera una “cura única” para llegar a la causa de estas enfermedades, según destacó el primero en hacerlo. Wall Street Journal.

Entre los principales desafíos se encuentran aquellos que incluyen la seguridad del procedimiento. Esto se debe a que el paciente necesita someterse a quimioterapia y otros procedimientos más incisivos, que implican la recolección y manipulación de material genético, además de la reimplantación de células en el cuerpo, dentro del método “ex vivo”, es decir, fuera del cuerpo. .

Para los analistas, sería más interesante realizar la terapia en el modelo “in vivo”. En otras palabras, administrar la edición genética directamente al paciente, sin extraer ni reintroducir células.

Expectativas para el futuro

Estos impasses también afectaron a los inversores, que se consideran más cautelosos en relación con el caso. Aun así, las farmacéuticas Vertex Pharmaceuticals y Crispr Therapeutics están interesadas en el asunto.

En el futuro, la tendencia es que la terapia génica se amplíe a otras enfermedades. Si bien en este caso se trata del hígado, existe la intención de que se realicen más investigaciones para combatir enfermedades como el cáncer, un sida y la enfermedad de Alzheimer. La tecnología también está a la espera de la aprobación de la FDA, el organismo regulador de Estados Unidos, prevista para diciembre.

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