SAGE-718 falla el estudio de fase 2, Foralumab amortigua la activación microglial, MDA y FARA colaboran en estudios de terapia génica

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Terapéutica sabia datos principales anunciados recientemente de su estudio fundamental de fase 2 PRECEDENT, con resultados que muestran que SAGE-718, un agente en investigación, no demostró diferencias estadísticamente significativas frente al placebo en el criterio de valoración principal en pacientes con enfermedad de Parkinson (EP) que tenían deterioro cognitivo leve (DCL). La compañía todavía planea informar datos de primera línea de estudios que evalúan el modulador alostérico positivo del receptor NMDA en pacientes con enfermedad de Alzheimer (EA) y enfermedad de Huntington (EH) a finales de este año. Después de 6 semanas de tratamiento, aquellos que recibieron SAGE-718 no lograron distinguirse del placebo en el criterio de valoración principal de la puntuación de la prueba de codificación de la cuarta edición de la escala de inteligencia para adultos Wechsler (WAIS-IV). El ensayo, que asignó aleatoriamente a 86 pacientes al fármaco del estudio o al placebo, no mostró diferencias entre los grupos en otros criterios de valoración exploratorios como SCOPA-Cog.

Hallazgos importantes de un programa abierto de acceso ampliado revelaron que el tratamiento con foralumab en investigación (Tiziana Life Sciences) resultó en una activación microglial amortiguada y estabilidad clínica en pacientes con esclerosis múltiple progresiva secundaria no activa (na-SPMS) que tuvieron progresión independiente de recaídas (PIRA). Los investigadores están planeando un estudio doble ciego, controlado con placebo y de rango de dosis del agente en esta población utilizando (F-18)PBR06-PET, la herramienta principal utilizada para medir la activación microglial, como criterio de valoración principal. Tanto a los 3 como a los 6 meses, 5 de 6 pacientes tratados con foralumab (83%; IC 95%, 44%-97%) demostraron una reducción cualitativa en (F-18)PBR06-PET en múltiples regiones del cerebro.

Según un anuncio de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) y la Alianza de Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA), las 2 organizaciones han comprometió una subvención de investigación de 300.000 dólares estudiar nuevas tecnologías genéticas para tratar la ataxia de Friedreich (FA), un trastorno neuromuscular poco común. La subvención, otorgada a varios médicos investigadores destacados, implica la edición primaria (PE), una herramienta de edición de genes CRISPR de próxima generación que tiene como objetivo eliminar las expansiones de GAA en la frataxina (FXN), o la causa fundamental subyacente de la FA. También conocido como la subvención de Editores principales emparejados para tratar la ataxia de Friedreich, este dinero se utilizará para evaluar varios enfoques de PE, incluido un sistema de edición principal dividido, en el que dos mitades de la maquinaria de PE se entregan como moléculas separadas. Este enfoque permite a los investigadores probar rápidamente combinaciones de enzimas de edición con propiedades deseables. La esperanza es que la subvención respalde un número diverso de oportunidades de investigación para aumentar así las probabilidades de que un método tenga éxito.

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2024-04-27 11:11:48
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