La Fundación Telethon ha dado un paso significativo en la investigación médica al recibir la aprobación de la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) de Estados Unidos para Waskyra, una terapia génica ex vivo innovadora. Este tratamiento está destinado a pacientes que padecen el síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), una rara y grave inmunodeficiencia genética. La aprobación de la FDA sigue al dictamen favorable del CHMP (Comité de Medicamentos de Uso Humano) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recibido hace pocas semanas, lo que confirma la eficacia de este modelo único a nivel mundial. La fase de experimentación clínica se llevó a cabo en el IRCCS Ospedale San Raffaele, un centro de excelencia en terapia génica para el WAS y otras enfermedades.
El éxito de la investigación
La Fundación Telethon se convierte en la primera organización sin fines de lucro en completar con éxito el desarrollo de una terapia génica, llevándola desde la investigación de laboratorio hasta su aprobación regulatoria en Estados Unidos. Este logro importante se suma al camino iniciado en 2023, cuando la Fundación asumió la responsabilidad de la producción y distribución en la Unión Europea de otra terapia génica (para el tratamiento de la ADA-SCID, la enfermedad de los llamados “bebés burbuja”). Esta decisión dio inicio a un modelo sin fines de lucro que garantiza a los pacientes el acceso a terapias avanzadas en aquellos casos en que la industria farmacéutica y el mercado se retiran debido a la imposibilidad de obtener una remuneración adecuada por su inversión. El nuevo tratamiento para el WAS fue desarrollado gracias a décadas de investigación en el Instituto San Raffaele Telethon para la Terapia Génica (SR-Tiget) de Milán y representa no solo un importante avance científico y clínico, sino también una nueva esperanza para los pacientes nacidos con esta patología.
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Respuesta concreta a las necesidades de los pacientes
“Sabemos que enfrentamos hoy un nuevo y desafiante reto”, declaró Luca di Montezemolo, Presidente de la Fundación Telethon. “Lo hacemos con coraje y confianza, conscientes de que es la única manera de mantenernos fieles a nuestra misión, que es no dejar solos a los que nacen con enfermedades genéticas raras. Es un logro extraordinario, no solo para la Fundación Telethon y para la investigación italiana, que se confirma excelente, sino para la comunidad global de pacientes. Un cambio importante, casi histórico, pero gracias a la generosidad de nuestros donantes estamos seguros de que no estaremos solos”. “La aprobación de esta terapia génica es un paso adelante decisivo y una respuesta concreta a las necesidades de los pacientes”, explicó Alessandro Aiuti, Vice Director del SR-Tiget, jefe de Inmunohematología Pediátrica del IRCCS Ospedale San Raffaele y profesor ordinario de Pediatría en la Universidad Vita-Salute San Raffaele. “Ver años de investigación científica y compromiso traducirse en oportunidades terapéuticas reales para las personas da un profundo sentido a nuestro trabajo”.
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