Base editing approach repairs deadly Dravet syndrome mutation in mice – News-Medical

by Editora de Salud

Avance en edición genética para tratar la epilepsia hereditaria en modelos animales

Un estudio preclínico ha reportado un avance significativo en la lucha contra la epilepsia infantil severa. Investigadores han logrado tratar con éxito la epilepsia hereditaria utilizando un modelo de ratones.

El equipo utilizó un enfoque de edición de bases (base editing), una técnica de edición de precisión del ADN, para reparar la mutación asociada al síndrome de Dravet. Este método se centra en atacar la causa raíz de la enfermedad, logrando corregir la mutación en el modelo animal.

Este desarrollo representa un paso importante en la investigación de terapias genéticas diseñadas para abordar trastornos neurológicos hereditarios y severos desde su origen genético.

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