Tratamiento ‘transformador’ de células falciformes aprobado para uso en el NHS

Los líderes de salud dijeron que voxelotor, también conocido como oxbryta y fabricado por Pfizer, mejorará significativamente la calidad de vida de los pacientes con esta afección.

Las personas con anemia de células falciformes producen glóbulos rojos con formas inusuales, lo que puede causar problemas porque las células sanguíneas no sobreviven por mucho tiempo como células sanguíneas sanas y pueden bloquear los vasos sanguíneos.

El medicamento actúa ayudando a que la hemoglobina (una proteína de los glóbulos rojos) retenga más oxígeno y evita que los glóbulos rojos se deformen.

Inicialmente fue rechazado para su uso generalizado en el NHS, pero el Instituto Nacional para la Excelencia en Salud y Atención (Niza) aprobó el medicamento en el borrador final de la guía después de una reducción en su precio.

La Sociedad de Células Falciformes acogió con agrado la noticia y dijo que el fármaco ha “transformado” las vidas de las personas con esta afección con mejoras tanto en la salud física como mental.

Los pacientes han dicho a la sociedad que el fármaco ha ayudado a reducir el dolor y mejorar los niveles de emergencia.

Ilustración 3D de las células sanguíneas de la anemia falciforme (Alamy/PA)

John James, director ejecutivo de la Sociedad de células falciformes, dijo: “La aprobación de hoy por parte de Niza marca un hito importante en el cuidado de las células falciformes, abordando décadas de acceso limitado a tratamientos modificadores de la enfermedad.

“Los usuarios de voxelotor han compartido con nosotros historias notables de mejor calidad de vida, reducción del dolor y aumentos sustanciales en los niveles de energía. Esto les ha permitido trabajar, conectarse con amigos y familiares, mejorar su salud física y mental y, en general, lograr una calidad de vida que el resto de nosotros damos por sentado.

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“Hemos visto décadas de inversión insuficiente en una mejor atención y tratamientos seguros y eficaces para la anemia falciforme.

“Esperamos que esta sea la primera de una serie de nuevas opciones de tratamiento para las personas que padecen anemia falciforme”.

Helen Knight, directora de evaluación de medicamentos en Niza, dijo: “Esta es una gran noticia para las personas con anemia de células falciformes, particularmente dadas las desigualdades de salud que experimentan las personas con esta afección”.

El medicamento, que se toma en forma de comprimido una vez al día, estará disponible de inmediato.

Amanda Pritchard, directora ejecutiva del NHS de Inglaterra, dijo que el servicio había “trabajado duro para que este tratamiento que cambia la vida esté disponible”, y añadió: “La anemia de células falciformes puede tener un enorme impacto en la vida de las personas, y este es uno de los mayores avances en tratamiento en las últimas décadas, así que sé cuánto significará este anuncio para miles de personas en todo el país”.

Susan Rienow, presidenta nacional de Pfizer Reino Unido, dijo: “Hemos mantenido nuestro compromiso de garantizar que este tratamiento llegue a los pacientes elegibles y reconocemos plenamente la importancia de este hito para la comunidad de células falciformes”.

Al comentar sobre el anuncio, el Ministro de Salud, Andrew Stephenson, dijo: “Esta es una noticia muy bienvenida que ayudará a abordar las desigualdades de salud que desde hace mucho tiempo experimenta esta comunidad”.

Hay alrededor de 17.500 personas que viven con anemia de células falciformes en el Reino Unido y la afección es más común entre personas con antecedentes familiares africanos o caribeños.

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2024-05-02 23:09:10
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